我国首个自主研发急性白血病靶向药获临床试验批准

　　日前从中科院合肥物质科学研究院获悉，由中科院强磁场科学中心刘青松药物学研究团队自主研发的针对FLT3-ITD阳性急性髓系白血病的化药1类创新靶向药物HYML-122已获得国家药品监督管理局颁发的临床试验批件(批件号: 2018L02642)，获批开展临床试验。

　　急性髓系白血病(AML)是成年人中最常见的一种白血病，也是目前四大白血病中五年生存率最低的一种。科学研究表明，30%的AML与FLT3激酶突变相关。世界上首个临床应用的FLT3激酶靶向药物是由诺华公司研发的米哚妥林(Midostaurin)。该药于2017年5月在美国上市，但由于其同时抑制FLT3和CKIT等激酶，在临床上导致骨髓抑制毒性并且引发毛发白化病等副作用，因此更加安全有效的靶向药物成为世界性需求。

　　HYML-122是一种新型结构的具有自主知识产权的高选择性高活性FLT3激酶小分子抑制剂，目前已申请了中国和PCT专利保护。经过完整的临床前评价，其在药理、药代、毒理和药效等方面均表现出良好的成药性。此外，在相关动物实验中，比米哚妥林在安全性及实体瘤穿透性等方面有大幅改善，对于急性白血病晚期出现浸润性实体瘤的患者具有重要意义。

　　刘青松团队经过4年多基础研究和完善的临床前研究，于2017年11月与合肥合源药业有限公司联合向国家药监部门申报临床试验，并于2018年6月获得临床试验批件。这是该药物研发历程的重要里程碑，标志着HYML-122正式获批进入临床试验阶段。

　　据悉，该药物即将进入临床试验阶段，五年后，有望推向市场。